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Abhängig von Alter und von Komorbiditäten genügt bei manchen MDS-Patient:innen mit nur gering ausgeprägter Zytopenie zunächst eine beobachtende Strategie mit regelmäßigen Kontrolluntersuchungen.
Supportive Therapie
Meist ist die symptomatische Anämie der Anlass, um eine Therapie einzuleiten. Die Grundlage der MDS-Behandlung ist hier eine gute supportive Therapie, die neben Transfusionen auch eine bedarfsweise antibiotische Therapie sowie die adäquate Behandlung von Begleiterkrankungen beinhaltet:
- Der wichtigste Bestandteil der supportiven Therapie ist die Transfusion von Erythrozytenkonzentraten, dabei hängt die Therapieentscheidung vom klinischen Zustand der Patient:innen ab. Da die dauerhafte Transfusion von Erythrozytenkonzentraten zu einer sekundären Eisenüberladung mit potenzieller Organschädigung (z. B. Kardiomyopathie) führen kann, wird bei langfristig transfundierten Patient:innen eine zusätzliche Eisenchelattherapie eingeleitet, um überschüssiges Eisen auszuscheiden.
- Bei Blutungszeichen infolge der Zytopenie kann die Transfusion von Thrombozytenkonzentraten erwogen werden.
- Bakterielle Infektionen werden meist frühzeitig antibiotisch therapiert, besonders bei Patient:innen mit Neutropenie. Außerdem sollten die empfohlenen Impfungen gegen Pneumokokken und Influenza durchgeführt werden.
- Die Behandlung von Begleiterkrankungen (Lungen, Herz etc.) ist ein weiterer wichtiger Pfeiler des Gesamttherapiekonzepts.
Krankheitsspezifische Therapie
Eine krankheitsspezifische Therapie wird abhängig von Erkrankungsstadium, Alter und klinischem Zustand der Patientin oder des Patienten eingeleitet. In der Regel ist hier die Erhaltung bzw. Verbesserung der Lebensqualität und der Autonomie der Patient:innen im Fokus.
- Um die Blutbildung anzuregen und den Transfusionsbedarf zu senken, werden in manchen Fällen Wachstumsfaktoren der Hämatopoese eingesetzt. Insbesondere kommen Erythropoese-stimulierenden Agenzien (ESA) wie Erythropoetin (EPO) zur Anwendung. Ein einigen Fällen wird Granulozytenkolonie-stimulierender Faktor (G-CSF) ergänzt.
- Bei bestimmten Niedrigrisiko-MDS-Patient:innen mit transfusionsabhängiger Anämie kann ein Erythrozyten-Reifungs-Aktivator eine alternative Therapieoption darstellen. MDS-Patient:innen mit Ringsideroblasten (< 5 % Blasten, ≥ 15 % Ringsideroblasten bzw. ≥ 5 % Ringsideroblasten im Knochenmark und Mutation von SF3B1) und einer transfusionsbedürftigen Anämie können mit einem Erythrozyten-Reifungs-Aktivator behandelt werden, wenn sie auf ESA nicht angesprochen haben oder die Wahrscheinlichkeit des Ansprechens auf ESA nicht hoch ist.
- Für Niedrigrisiko-MDS-Patient:innen mit transfusionsabhängiger Anämie und einer singulären Deletion am Chromosom 5 (MDS del[5q]) wird die Behandlung mit Immunmodulatoren empfohlen.
Bei MDS ist die einzige kurative Therapieoption eine allogene Stammzelltransplantation, die im Allgemeinen jedoch Patient:innen mit Hochrisiko-MDS vorbehalten ist. Allerdings sollte die Indikation zur allogenen Stammzelltransplantation auch bei Niedrigrisiko-Patient:innen in gutem klinischen Zustand, mit Hochrisiko-Zytogenetik und/oder schwerer Panzytopenie in Betracht gezogen werden.
